在医学领域，每一次技术的革新都意味着无数患者命运的改变，浙江大学医学院附属儿童医院（以下简称“浙大儿院”）传来了一则振奋人心的消息：在红斑狼疮（SLE）治疗方面，杭州实现了重大突破，这一突破不仅为众多难治性系统性红斑狼疮患儿带来了希望，也为全球医学界探索自身免疫性疾病治疗的新路径提供了宝贵经验。
突破性的CAR-T细胞疗法
系统性红斑狼疮（SLE）是一种由自身免疫介导的弥漫性结缔组织病，其病情复杂多变，常侵犯多系统和多脏器，可能导致严重的并发症甚至死亡，对于儿童患者而言，其临床表现往往比成人更为复杂，且预后更为严重，长期以来，SLE的治疗主要依赖于激素和免疫抑制剂，但这些药物往往伴随着严重的副作用，且难以根治疾病。
浙大儿院的研究团队通过不懈努力，成功将CAR-T细胞疗法应用于SLE的治疗，并取得了显著成效，CAR-T细胞疗法，即嵌合抗原受体T细胞疗法，是一种通过基因工程技术改造患者自身免疫系统的T细胞，使其能够识别并攻击特定靶细胞的新型治疗方法，这种疗法早期主要应用于血液系统肿瘤的治疗，但近年来逐渐拓展到其他领域，包括自身免疫性疾病。
临床试验的显著成果
自今年3月起，浙大儿院在国内率先开展了应用自体CD19靶向CAR-T细胞治疗SLE的临床试验，截至10月，该试验已顺利完成20例患者的治疗，包括16名女孩和4名男孩，年龄从6岁8个月到19岁不等，病程最短4个月，最长11年，这些患者均为经过多种药物治疗后仍处于SLE中重度活动的难治性病例。
在CAR-T细胞回输后，所有患儿的症状均得到了显著改善，他们不仅成功停用了激素及所有免疫抑制剂，而且病情得到了有效控制，首位接受CAR-T治疗的12岁女孩，在回输细胞后半个月内，尿蛋白明显减少，皮疹和口腔溃疡均未再出现，顺利出院，经过近7个月的随访，她的血清学指标虽有波动，但脸上的皮疹和蛋白尿已完全消失，基本无狼疮临床症状，达到了临床缓解。
类似这样的成功案例在浙大儿院不胜枚举，002号病例在回输后近5个月，蛋白尿明显减少；003号病例持续3年的全身重度皮疹已完全消退；004号病例已停用长达11年的药物治疗；005号病例系SLE合并急性肾衰血液透析患者，经治疗后肾功能显著改善，尿量大幅增加，临床症状大大缓解，这些显著的疗效不仅让患儿及其家庭看到了希望，也为医学界提供了宝贵的临床数据。
安全性与不良反应
在关注疗效的同时，CAR-T细胞疗法的安全性也是医学界关注的焦点，浙大儿院的研究团队表示，从目前的情况看，CAR-T细胞治疗的不良反应相对较轻，20例患者均未出现输注时的过敏反应，最常见的不良反应是细胞回输后第7-10天可能出现的发热、恶心、乏力等不适，给予退热药物对症治疗即可缓解，有3例患者出现轻至中度神经系统症状，但经对症治疗后也很快好转。
这些结果表明，CAR-T细胞疗法在SLE治疗中的安全性是可控的，且不良反应相对较轻，这对于提高患者的治疗依从性和生活质量具有重要意义，许多患儿在治疗后表示，他们最迫切的愿望就是能够停药、好好吃饭、重新上学，过上与同龄儿童一样的生活，这些愿望的实现不仅是对他们个人命运的改变，也是对医学科技进步的最好证明。
展望未来：更广范围的应用
随着CAR-T细胞疗法在SLE治疗中的成功应用，浙大儿院的研究团队并未止步于此，他们表示，将继续深化对CAR-T细胞疗法的研究，探索其在其他自身免疫性疾病中的应用潜力，目前，新的研究项目“通用型靶向CD19 CAR-T细胞治疗难治性系统性红斑狼疮”已基本准备完成，预计将在不久的将来正式启动。
通用型CAR-T又称同种异体CAR-T，与自体CAR-T相比，其优势在于可以从健康供者体内采集T细胞进行改造和扩增，制备成现货型的细胞药物，这种药物不受患者T细胞数量和质量的影响，制备成功率高，且能够进一步拓展CAR-T细胞疗法的应用范围，对于那些不适合单采或不具备单采条件的患者而言，通用型CAR-T无疑是一种更为理想的治疗选择。
浙大儿院的研究团队还计划将CAR-T细胞疗法应用于其他严重疾病的治疗中，如ANCA相关性血管炎和多药耐药型激素耐性肾病综合征等，他们希望通过科技的进步，为更多深受疾病折磨的患者带去希望，让他们能够重新拥有健康的生活。
红斑狼疮治疗在杭州实现的这一重大突破，不仅是对医学科技进步的肯定，更是对无数患者及其家庭的巨大鼓舞，随着CAR-T细胞疗法在更多领域的应用和拓展，我们有理由相信